Cerliponase - Farmacocinética AI Song

[Verso 1] Cerliponase alfa, enzima de reposição, Entregue por via intracerebroventricular, a solução. Deficiência de TPP1 é o que causa o estrago, Acúmulo lisossomal, dano ao cérebro, é vago. Doses de 30 a 300 mg, administradas em escalada, Cada 14 dias, a terapia é planejada. As concentrações de pico atingem o fluido cerebrospinal, 300 a 1.000 vezes maior que o nível no sangue, é o normal. [Refrão] Cerliponase alfa no CSF, alta concentração, O sangue não reflete a verdadeira ação. Dose bi-semanal de 300 mg, a chave está aí, Para desacelerar a progressão da CLN2, sem desistir. [Verso 2] Sem correlação clara entre CSF e plasma encontrado, O efeito terapêutico no cérebro é o mais esperado. A variabilidade entre pacientes, um desafio a enfrentar, No plasma, maior variação, difícil de ajustar. O pico ocorre logo após a infusão, Quatro horas de espera, uma longa sessão. No plasma, o pico é tardio, entre 8 e 20 horas, Com uma queda lenta, conforme a enzima evapora. [Refrão] Cerliponase alfa no CSF, alta concentração, O sangue não reflete a verdadeira ação. Dose bi-semanal de 300 mg, a chave está aí, Para desacelerar a progressão da CLN2, sem desistir. [Ponte] Eficácia na escala de função motora e de linguagem, Estudos indicam melhora, mesmo com a variagem. 87% dos pacientes não perderam função, Resposta clínica sem correlação com exposição. Imunogenicidade monitorada, anticorpos testados, Em 21% no CSF, mas efeitos adversos não foram notados. Não houve impacto da resposta imune no resultado final, Tratamento consistente, benefício estrutural. [Verso 3] Doses fixas conforme a massa cerebral, Para crianças de 3 a 8 anos, sem impacto anormal. A exposição no CSF se mantém acima do necessário, Proporcionando ao sistema nervoso um efeito duradouro e primário. Efeitos adversos incluem febre e hipersensibilidade, Mas sem correlação com a dosagem, a verdade. A exposição no CSF é o foco da terapia, Para tratar o cérebro afetado pela patologia. [Refrão] Cerliponase alfa no CSF, alta concentração, O sangue não reflete a verdadeira ação. Dose bi-semanal de 300 mg, a chave está aí, Para desacelerar a progressão da CLN2, sem desistir. [Ponte Final] Estudos pré-clínicos sustentam a escolha da dosagem, Comparação com modelos caninos, uma vantagem. Distribuição ampla no sistema nervoso, após a infusão, Garantindo a presença no local da ação. Enzima ativa no ambiente ácido do lisossomo, Metabolizando o material acumulado em cada neurônio. CNS é a prioridade, com uma estratégia inovadora, O tratamento direto, esperança que melhora. [Refrão Final] Cerliponase alfa no CSF, alta concentração, O sangue não reflete a verdadeira ação. Dose bi-semanal de 300 mg, a chave está aí, Para desacelerar a progressão da CLN2, sem desistir.